Parkinson Ambroksol

parkinson

Parkinson Ambroksol

Parkinson Ambroksol: Faz ll Deneme Sonuçları Yayınlandı

Bugün Cure Parkinson Vakfı, Van Andel Enstitüsü ve John Black Yardım Vakfı ile ortaklaşa, Parkinson’u tedavi etmek için ambroksol adı verilen bir ilacın güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendiren bir Faz II klinik araştırmasının sonuçlarını yayınlamaktan gurur duyuyor.

2014’ün sonlarında, Uluslararası Bağlantılı Klinik Araştırmalar (iLCT) komitesi, LCT toplantısında sunulan klinik öncesi veriler, bu ilacın ilaç replasmanı için umut verici bir aday olduğunu ileri sürdükten sonra Parkinson’da klinik değerlendirme için ambroksole öncelik verdi. Ambroksol Avrupa’da solunum yolu hastalıklarının tedavisi için yaygın olarak kullanılan bir ilaçtır, ayrıca boğaz ağrısında kızarıklığı azaltan anti-enflamatuar özelliklere sahiptir.

Parkinson’da istenmeyen proteinlerin sinir hücrelerinde biriktiğini ve uygun şekilde atılmadığını gösteren önemli kanıtlar var – buradan daha fazla bilgi edinin . Özellikle araştırmacılar, ambroksolün sinir hücrelerinde glukoserebrosidaz (GCase) adı verilen bir proteinin seviyelerini arttırdığını ve bu da hücrelerin atık proteinlerini daha etkili bir şekilde çıkarmasına izin verdiğini bulmuşlardır. GCase Parkinson hastalığında önemlidir, çünkü Parkinson topluluğunun bazı üyeleri GCase yapmak için talimatlar sağlayan DNA bölgesinde (veya gende) genetik hatalara sahiptir. Gene GBA denir ve GBA genindeki varyasyonlar bireyin Parkinson gelişme riskini artırabilir.

Ambroxol’ün Parkinson hastalığına nasıl ve neden yardımcı olabileceği hakkında daha fazla bilgi edinin.

Ocak 2017 ve Nisan 2018 arasında, Faz II klinik çalışması “Parkinson Hastalığında Ambroksolde Modifikasyon” (AiM-PD çalışması), Klinik Nörobilimler Bölüm Başkanı Profesör Anthony Schapira ve University College, Londra’daki araştırma ekibi tarafından gerçekleştirildi. ve Royal Free London Hastanesi. Bu klinik çalışmanın sonuçları JAMA Nöroloji’de yayınlanmıştır.

Çalışma Sonuçları

Çalışma, 6 aydan uzun Parkinson hastalarında ambroksolün (1.26g / gün) güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmeyi içeriyordu. Araştırmacılar ayrıca ilacın beyne ne kadar iyi verildiğini ve GCase aktivitesini ne kadar arttırdığını değerlendirdiler. Ayrıca hastalığın ilerlemesini belirlemek için bazı temel klinik değerlendirmeler yapmışlardır.

Sonuçlar, çalışma sırasında ambroksolün güvenli olduğunu ve iyi tolere edildiğini, rapor edilen hiçbir olumsuz olay olmadığını gösterdi. İlacın ayrıca kan beyin bariyerini geçtiği ve katılımcıların beyin omurilik sıvısında bulunan GCase protein düzeylerinde genel olarak% 35’lik bir artışla beyne iyi bir nüfuz seviyesine ulaştığı bulundu.

Katılımcıların klinik değerlendirmeleri tedavinin Parkinson ile ilişkili motor özelliklerini geliştirdiğini göstermektedir. Klinisyen tabanlı derecelendirme ölçeği * ölçümünde 6.8 azalma (iyileşmeyi gösteren) vardı ve bu etkiler GBA mutasyonu olan ve olmayan katılımcılarda görülmüştür. Çalışma, hastalık modifikasyonunu test etmek için tasarlanmamıştır çünkü plasebo kontrolü olmayan küçük bir kohort güvenlik çalışmasıdır, bu nedenle araştırmanın bu bölümündeki klinik sonuçlar dikkatle yorumlanmalıdır. Profesör Anthony Schapira şunları söyledi:

AiM-PD çalışmasının sonuçları ambroksolün güvenli, iyi tolere edildiğini ve Parkinson hastalarının omurilik sıvısında GCase seviyelerini artırabildiğini göstermektedir. Bu, bu ilacın Parkinson’un ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatamayacağını bulmamıza izin vermek için önemli bir adımdır. Katılan hastalara ve araştırmayı destekleyen The Cure Parkinson Güvenine minnettarız.

Sonraki adım

Mevcut sonuçlar bir Faz II klinik çalışmasına dayanmaktadır. Tıbbi regülatörlerin bu ilacı Parkinson hastalarında klinik kullanım için onaylaması için, çift kör, plasebo kontrollü Faz III klinik deneyi içeren bir araştırma programı gerekecektir. Bu, ambroksolün çalışmadaki katılımcılar üzerinde olumlu bir etkisi olup olmadığını belirlemek için daha uzun bir süre boyunca çok daha büyük bir insan grubu olacaktır. PD Frontline çalışması, yakın gelecekte daha geniş Parkinson topluluğunun kullanımına sunulabilecek bazı Parkinson tedavilerinin etkilerini belirlemek için farklı Parkinson genotiplerini anlamayı amaçlamaktadır. PD Frontline çalışması hakkında daha fazla bilgiyi burada bulabilirsiniz.

PD Frontline, Parkinson hastalarını hastalığın ilerlemesini yavaşlatmayı amaçlayan araştırmalarda ön plana çıkarmayı hedefliyor. Lütfen bu basit anketi kaydetmek ve tamamlamak için bir dakikanızı ayırın

Cure Parkinson’un Van Andel Enstitüsü ve John Black Yardım Vakfı ile ortak olan güveni, ambroksolün klinik testinde bir sonraki adımı aktif olarak araştırıyor. 

The Cure Parkinson Güven Araştırma Direktör Yardımcısı Dr Simon Stott şunları söyledi:

Ambroksol çalışması önemlidir, çünkü Parkinson için Parkinson’u yavaşlatan, durduran veya tersine çeviren herhangi bir tedavi yoktur. Mevcut tüm ilaçlar sadece durumun semptomları ile ilgilenir – Parkinson’un ilerlemesini geciktirmek için hiçbir şey yapmazlar. Bu çalışma bize ambroksollü insanlarda GCase seviyelerini yükseltebildiğimiz ve ilacın Parkinson hastalarında güvenli ve iyi tolere edildiğine dair ‘kavram kanıtı’ sağlar. Daha fazla çalışma, ambroksolün hücrelerin sağlığını ve işlevini iyileştirebileceğini gösteriyorsa, Parkinson hastaları için daha yavaş hastalık ilerlemesine neden olabilir.

* Hareket Bozuklukları Derneği Birleşik Parkinson Hastalığı Derecelendirme Ölçeği Bölüm III

JAMA Nöroloji’de yayınlanan makalenin tamamını buradan okuyun.

Arka fon

Dr Stephen Mullin geçenlerde GBA ve Parkinson ve ambroksol çalışmasını Sonbahar Araştırma Güncelleme toplantısında sundu – 

Bir cevap yazın

%d blogcu bunu beğendi: