PT Eş kurucusu Tom Isaacs, Parkinson hastalarının karşılaştığı en büyük sorunlar hakkında yorum yapıyor

PT Eş kurucusu Tom Isaacs, Parkinson hastalarının karşılaştığı en büyük sorunlar hakkında yorum yapıyor

Bugün Parkinson hastalarının karşılaştığı en büyük sorun nedir ve onlara yardımcı olmak için yeni tedavilerin araştırılmasını ve geliştirilmesini hızlandırmak için ne yapılabilir? 

Bugün Parkinson (PwP) ile yaşayan insanlar, durumlarının nörodejeneratif doğasının kaçınılmazlığı ile karşı karşıyadır – zaman ilerledikçe yaşam üzerinde yavaş bir kontrol kaybı. Geleceğe yönelik tüm hırs ve beklentiler tehlikeye giriyor ve sonuçta ortaya çıkan kayıp duygusu giderek külfetli hale geliyor. Bunun için temel ilaç tek kelimeyle kapsüllenmiştir – umut. Maalesef umut, bilimle sıkça kullanılan veya ilişkilendirilen bir kelime değildir – umut belirsizdir ve bilim kesinlik kanıtlarına dayanır.

Umudu bilimsel terimlere çevirmek için somut ve gerçek bir şey olmalı. Tanı anından itibaren kum saatindeki kum akmaya başlar ve zaman geçtikçe umudu sürdürmek için gereken aciliyet artar.

Sade İngilizce olarak, Parkinson hastalarının çoğunda yeni tedaviler için umutların yeni tedaviler inancına dönüştürülmesinin ve sonra gerçekleştirilmesinin tek yolu klinik araştırmaların yapılmasıdır. Bu nedenle, PwP’nin umutlarının klinik çalışmaların yürütülmesi, yönetimi ve başarısına neredeyse tamamen bağlı olduğu mantıklıdır.

İlerleyen klinik çalışmaların önündeki engeller

Herhangi bir koşulda yeni bir ilacın piyasaya sürülmesindeki zaman, para ve düzenleyici engeller, iyi belgelenmiştir, ancak Parkinson’da bazı özel sorunlar vardır. Yeni bir Parkinson tedavisi geliştirilip geliştirilmeyeceğini değerlendirirken endüstrinin karşılaştığı sorunlardan biri ölçümdür. Parkinson hastalığı her PwP’de farklıdır ve çok kısa sürede semptomlarda büyük dalgalanmalar olabilir. PwP’yi değerlendirmek için objektif, sürekli ve doğru bir yöntemin olmaması, klinik çalışmaların sonuçlarının ve istatistiksel analizinin yorumlanması zorlaştığı ve çoğu zaman sonuçsuz olduğu anlamına gelir. Bu, maliyetler ve deneme katılımcılarının semptomlarında klinik olarak önemli değişiklikler göstermek için gereken süre ile birleştiğinde, Parkinson’u ilaç şirketleri için çok riskli bir iş vakası haline getirmektedir.

Bununla birlikte, şimdi durumu geciktirme, durdurma ve hatta tersine çevirme beklentileri olan terapilerin geliştirilmesi için hedefler olarak araştırılan birkaç yeni bilimsel yol var. Ancak, bunlardan herhangi birinin bu kadar yasaklayıcı derecede yüksek olduğu konusunda sağlam ve anlamlı çalışmalar yürütmenin maliyeti ile, endüstrinin sadece ticari uygulanabilirlik nedeniyle Parkinson arenasına girmesi konusunda hala büyük bir isteksizlik var. Bu nedenle ihtiyaç duyulan şey, bilimsel bir tarama süreci yoluyla yatırımı riske atmanın bir yoludur.

İleri doğru bir yol

Cure Parkinson Vakfı (CPT) 2012 yılında Bağlantılı Klinik Araştırmalar girişimini (LCT) başlattı. Amaç, durum hakkında kazanılan yeni bilimsel ve klinik bilgileri uygulamak ve yeni bilimi yeni tedavilere dönüştürme yolundaki engelleri aşmanın yollarını bulmaktı.

Bağlantılı Klinik Araştırmalar

2012 ve 2013’te CPT, Parkinson hastalığı için yüzlerce prospektif terapötik hedefin kapsamlı dosyalarını derlemiştir; bunların hepsi, şu anda bu durumla yaşayan insanlara uygulanması için gerekli güvenlik profiline sahiptir. Bu dosyalar sırasıyla Grand Rapids, Michigan ve Cumberland Lodge, Windsor’da yapılan toplantılarda dünyanın en ünlü Parkinson uzmanlarından dokuzunun (‘Komite’) özel olarak seçilmiş bir grubu tarafından incelenmiş ve önceliklendirilmiştir. Hastalığın ilerlemesini yavaşlatma, durdurma ve / veya tersine çevirme olasılığı olan ilaçların kısa bir listesi hazırlandı.

Bu girişimin arkasındaki fikir, Parkinson’daki son gelişmeleri hızlandırmak ve ‘standart’ denemelerde ortaya çıkan maliyetleri ve süreyi azaltmaktır. Bu, daha sonraki büyük ölçekli çalışmalarda daha fazla araştırma ve finansal yatırımın haklı olup olmadığını belirlemek için yeterince sağlam olan araştırmadan elde edilen belirli verilere odaklanarak elde edilir. Ayrıca, LCT’nin yapısı, deneme tasarımlarını ve sonuçlarını uyumlu hale getirerek prospektif tedaviler arasında doğrudan karşılaştırmaya izin verecek şekildedir.

CPT, bu projenin öneminin farkında olarak, kaynakları diğer finansman kurumlarıyla bir araya getirmeyi ve bu heyecan verici ve en ileri klinik inisiyatifin ilerlemesini gerçek bir aciliyetle hızlandırmayı amaçlamaktadır.

– Daha fazla bilgi için:  http://www.phrma.org/conversations/greatest-issue-facing-parkinson%E2%80%99s-patients-today#  ve sohbete katılın!

PhRMA’nın, biyofarmasötik endüstrisinde yenilikçi ilaç geliştirme, ilaç keşfi ve ilaç araştırmalarını teşvik eden kamu politikasını etkin bir şekilde savunmak, sizin gibi insanların katılımı ve ilgisi olmadan mümkün olmayacaktır. Daha  fazla bilgi için www.PhRMA.org adresine
 bakın .

Bir cevap yazın

%d blogcu bunu beğendi: